目前,我們正在探索并開發(fā)廣泛應用的細胞療法組合,旨在幫助患者增強免疫系統以對抗疾病。
我們研究了多種具備創(chuàng)新性和突破性的技術平臺,用于治療惡性血液瘤和實體腫瘤,包括自體嵌合抗原受體T細胞療法(CAR-T)、同種異體非基因編輯細胞療法(CAR-T)、自然殺傷細胞療法(NK)和γδ T細胞療法。
基于三個核心研發(fā)優(yōu)勢,多種候選治療藥物正在開發(fā)中:
CAR-T細胞是表達嵌合抗原受體(CAR)的基因工程T細胞,CAR是一種融合蛋白,包含抗體的串聯抗原結合結構域、跨膜結構域和T細胞受體復合物的信號轉導元件三個部分。CAR抗原結合結構域尋找表達靶細胞表面抗原的腫瘤細胞,一旦CAR找到其靶標,它就會通過其細胞內模塊發(fā)出分子信號以激活CAR-T細胞,從而導致靶腫瘤細胞的破壞。
傳奇生物正在積極開發(fā)前沿的CAR-T細胞療法,以解決腫瘤學領域未被滿足的需求。
我們看到了同種異體細胞療法的前景及其潛力。
我們正在探索一系列多功能工具和細胞類型,以追求真正的“現貨型”細胞療法。
γδ?T細胞是T細胞的一種亞型,表達γ鏈和δ鏈組成的T細胞受體(TCR)。γδ?T細胞與αβ?T的不同之處在于,它們既擁有像自然殺傷細胞NK一樣的先天免疫能力,也擁有像αβ?T細胞一樣的適應性免疫能力。此外,γδ?T細胞能夠快速浸潤組織并具有不依賴于主要組織相容性復合物(MHC)的抗癌活性,這使γδ-T有望成為“現貨型”?CAR-T療法平臺。
我們正在開發(fā)一種創(chuàng)新型的CAR-T設計,旨在增強CAR-γδ?T細胞在體內的持久性,以一種獨有的制造工藝,大規(guī)模培養(yǎng)出具備增強細胞適應性的CAR-γδ?T細胞。
我們正在開發(fā)基于自然殺傷細胞(NK)的同種異體CAR平臺。NK細胞是人體抵御病毒感染細胞或腫瘤細胞的第一道防線。CAR-NK細胞不需要啟動并具有多種機制來引發(fā)對腫瘤的反應,這些機制不僅限于直接釋放細胞毒性顆粒、抗體依賴性細胞毒性ADCC、CAR介導的殺傷和炎癥分泌細胞因子。
NK細胞可以自然識別與細胞應激相關的特征,有助于促進靶向和消除腫瘤特異性細胞。當將NK細胞設計為表達CAR時,其抗腫瘤作用可能會更加明顯。
我們專有的同種異體CAR-T技術使用非基因編輯方法。
臨床前數據表明,這種獨特的同種異體CAR-T技術可以減少基因組干擾,并可能簡化CMC 過程。
我們不能保證研究藥物在任何國家獲得監(jiān)管部門批準或是成功將其商業(yè)化。
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